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一家 RNA 生物技术初创公司Orbital Therapeutics宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资，这是今年内到目前为止生物技术领域金额最大的 A 轮融资。本轮融资的领投方是 ARCH Venture Partners，初始投资方 a16z Bio + Health 和 Newpath Partners 持续加注，新投资方 Abu Dhabi Growth Fund (ADG)、Redmile Group、Casdin Capital 等跟投。（来源：Business Wire）通稿指出，本轮融资将用于其进一步开发技术平台、组建团队并加速项目研发工作。宣布融资的同时，Orbital Therapeutics还官宣了两名领导团队成员，任命生物制药行业经验丰富的高管 Niru Subramanian 为公司的首席运营官，Jonathan Piazza 为公司的首席财务官。据悉，两位新加入的高管已经为该公司的早期发展和融资做出了一定的贡献。Orbital Therapeutics联合创始人兼首席执行官Giuseppe Ciaramella博士指出，RNA 有机会成为生命科学领域一种颠覆性工具，而现在才刚刚开始见证 RNA 疗法对于未来医学和治疗疾病的潜力。成立以来，我们一直在推进专有的 RNA 技术平台，筛选最具前景的初始项目，未来我们将会进一步释放 RNA 科学的更多潜力。“很少有公司能够同时拥有 RNA 药物开发经验、技术和生物学见解，Orbital Therapeutics是该赛道中一家独特且发展势头正盛的 RNA 生物学公司。”领投方 ARCH Venture Partners 的管理合伙人、Orbital Therapeutics 联合创始人兼董事会董事 Kristina Burow 博士说。Beam 分拆而来，瞄准“下一代”RNA 疗法Giuseppe Ciaramella现在是Orbital Therapeutics的首席执行官，他本人拥有超 20 年药物研发和管理经验，在其整个职业生涯中专注于抗病毒药物、免疫和生物治疗领域。他曾在辉瑞、勃林格殷格翰以及阿斯利康等制药大厂任职，加入 Beam Therapeutics 之前，他还在 mRNA 药物研发明星公司 Moderna 传染病部门担任 CSO，在生产首批用于人体的 mRNA 疫苗方面发挥了重要作用，后续 Moderna 凭借 mRNA 技术推出了新冠 mRNA 疫苗。根据Giuseppe Ciaramella的描述，他希望继续从事此前 RNA 相关的工作，即通过释放 RNA 药物的全部潜力改善疾病治疗。2018 年加入Beam Therapeutics之后，Giuseppe Ciaramella 也一直在做这样的尝试。（来源：Getty Images）“Beam Therapeutics可以选择将部分 LNP 和 RNA 技术授权给一家大型制药公司，不过创始人们认为分拆成一家独立运营的公司会产生更大的价值，也因此选择与 ARCH Venture Partners 等共同组建新的初创公司。”Giuseppe Ciaramella对外媒说。2022 年，Giuseppe Ciaramella 与多名科学创始人共同创办了Orbital Therapeutics。这是一家从Beam Therapeutics分拆出来的 RNA 药物初创公司，专注于开发“下一代”RNA 疗法。值得一提的是，Giuseppe Ciaramella现在既是分拆公司的 CEO，同时也是基因编辑治疗公司的Beam Therapeutics的总裁。Giuseppe Ciaramella 表示，在两家公司同时担任领导角色，有助于确保 Beam Therapeutics 和Orbital Therapeutics这两家公司的有效合作。Giuseppe Ciaramella 在官方的新闻稿中还透露，公司取得成功的关键在于拥有一支科学和管理经验丰富的团队。▲图 | 管理团队（来源：Orbital Therapeutics）该公司的科学创始人包括宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院疫苗研究教授、RNA 创新研究所所长Drew Weissman，他发现了基于 mRNA 修饰的新治疗技术，这一工作促进了 mRNA 疫苗的研发工作，其中最为著名的是 BioNTech/辉瑞以及 Moderna 生产的 mRNA 新冠疫苗；斯坦福大学癌症研究教授和遗传学教授Howard Chang，他的研究重点是协调大量基因在细胞命运控制中的活动机制；以及加州大学圣地亚哥分校细胞与分子医学教授 Gene Yeo，他的研究重点是了解 RNA 加工的重要性以及 RNA 结合蛋白 (RBP) 在发育和疾病中的作用；以及斯坦福大学医学教授兼血液学主任 Ravi Majeti。RNAi 巨头 Alnylam 前创始首席执行官John Maraganore也是该公司的创始人，同时也担任Orbital Therapeutics的董事长。他现在是 ARCH 的风险合伙人，曾在 Alnylam 任职近 20 年，建立并领导了 Alnylam 从 RNAi 的早期平台研究到前四种 RNAi 治疗药物批准。完成本轮融资，Orbital Therapeutics继续扩大了团队规模，引进了优秀人才。Niru Subramanian 加入担任首席运营官，她曾在制药公司 Rheos Pharmaceuticals 任首席运营官，此前在 Agios Pharmaceuticals 担任企业发展和业务规划高级副总裁，2020 年负责监督将公司的肿瘤部门以 20亿美元出售给 Servier。她还在诺华的疫苗部门担任过多个高级职位；Jonathan Piazza 担任首席财务官，曾任职于 Silverback Therapeutics 和高盛。与此同时，这家公司还正在招聘一名首席法务官。目前，该公司有马萨诸塞州剑桥市和旧金山两个办公地点，已拥有 39 名员工。已达成多项许可协议，预计未来 2-4 年申报 IND根据Orbital Therapeutics在新闻稿中的说法，基于 RNA 的药物代表了一种快速发展且具有颠覆性的治疗方法，可用于多种疾病领域。第一代 RNA 疗法一定程度上已经克服了外源 RNA 快速降解、递送以及免疫原性等多个难题。为了进一步扩大 RNA 治疗应用潜力，该公司正在搭建一个同类首创的 RNA 技术平台。官网显示，这一新型技术平台整合了成熟和新型 RNA 技术、递送方法和自动化技术，计划延长 RNA 的半衰期，扩展可递送多种细胞和组织类型的递送技术，从而开发更高效精确的 RNA 药物。Giuseppe Ciaramella在新闻稿中指出，从公开披露的信息看，我们公司拥有开发 RNA 疗法最全面的、最丰富的工具箱，包括 LNP、病毒样颗粒（virus-like particle，VLP）技术以及环状 RNA。（来源：Outsourcing-Pharma）其中，新型环状 RNA 技术是一种更稳定的分子形式，其通过收购环状 RNA 公司 CircBio 获得了专利许可，该公司由科学创始人 Howard Chang 创办。同时，Orbital Therapeutics还获得了斯坦福大学的一项新型递送技术专利许可，据称这是一种可以靶向此前无法靶向组织的新型递送技术。据悉，在 2022 年首次亮相时，Orbital Therapeutics已经与Beam Therapeutics达成了一项许可和研究合作协议，两家公司将各自允许对方使用各自的 RNA 技术和非病毒递送技术。Orbital Therapeutics 可以使用后者的非病毒递送技术递送疫苗和某些治疗性蛋白质，而 Beam Therapeutics 则可以参与到前者的基因编辑研究。该公司声称，专有的 RNA 和递送技术可以应用于多个不同方向，现阶段的重点布局方向是针对癌症和传染病开发“下一代”RNA 疫苗，针对自身免疫疾病和癌症开发蛋白质替代疗法和免疫调节剂，还可能包括自体 CAR-T 产品。不过，Orbital Therapeutics也表示，候选产品不包括 RNAi 疗法，这主要是由于 Alnyam 已经在该领域取得了多个重要里程碑，且已有 5 款 RNAi 药物上市。因此，我们决定差异化避开这一赛道。这家公司尚未披露具体的适应症，也未说明详细的产品研发进度。不过，据Giuseppe Ciaramella透露，新融资将会促进公司在未来 2-4 年递交首个候选产品的临床试验 IND。